《Nature》：基因治疗新观念

　　USC/Norris 癌症中心的研究人员对治疗老化、遗传疾病、和癌症有新的发现。以往此类疾病只能透过固定或移除受损基因进行治疗，研究人员则针对基因关闭所产生的变化而不更动基因本身进行探讨。

　　人体许多基因在正常发育时终身关闭，但有时会出现需要活化者遭到关闭的异常现象。USC 的Peter Jones 博士和其同事发表于自然 (Nature) 期刊的基因外 (epigenetic) 疗法，目标即针对使这些基因恢复正常。此研究发表前，美国食品药物暨管制局 (FDA) 刚批准治疗髓细胞并发症 (myelodysplastic syndrome，MDS) 的 azacitidine 药物。MDS 患者多为超过 60 岁者，且目前尚无有效疗法。

　　Azacitidine 于 1960 年代于捷克首度合成，先前用于化疗药物，但 Jones 的研究显示其能开启因受到甲基化而关闭活性的基因；其获准的意义远大于对 MDS 的影响。

　　Jones 说：这是首度被核准的基因外疗法药物，对癌症或其它相关疾病极有应用潜力。许多药厂正在进行甲基抑制剂的临床试验，并筛选具应用潜力的物质。

　　Jones 和其同事认为，了解有助于人类与基因外疾病有关的物质，仍在起步阶段；了解其相关机制是一项大挑战，也将有助于人类疾病发生机制的研究，并导致新式治疗观念的产生。

　　发布时间：2004年06月05日